新華社北京10月23日電（記者 屈婷）數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)有2000多萬罕見病患者，每年新增患者超20萬。記者從日前召開的2019年中國(guó)罕見病大會(huì)上了解到，醫(yī)療、醫(yī)保、醫(yī)藥“三醫(yī)”正聯(lián)動(dòng)破解罕見病診療難、用藥難的困境。

　　漸凍癥、脆骨癥、亨廷頓舞蹈癥……這些少見的病名背后，是罕見病患者到處求醫(yī)問藥的艱辛不易。中國(guó)罕見病聯(lián)盟秘書長(zhǎng)、北京協(xié)和醫(yī)院副院長(zhǎng)張抒揚(yáng)說，罕見病大部分由遺傳因素導(dǎo)致，要么沒有藥，要么藥價(jià)極高。對(duì)罕見病診治這一國(guó)際性的難題，我國(guó)正摸清罕見病發(fā)病“底數(shù)”，邁出加強(qiáng)診療體系建設(shè)的關(guān)鍵一步。

　　在會(huì)上，國(guó)家衛(wèi)健委副主任王賀勝說，我國(guó)第一批罕見病目錄和診療指南已印發(fā)。目前國(guó)家衛(wèi)健委已成立國(guó)家罕見病診療與保障專家委員會(huì)，并要求2019年11月1日起新診斷病例，發(fā)現(xiàn)一例，登記一例。醫(yī)務(wù)人員相關(guān)培訓(xùn)也在進(jìn)行中，努力實(shí)現(xiàn)罕見病早發(fā)現(xiàn)、早診斷、能治療、能管理。

　　面對(duì)罕見病患者“缺藥”之困，國(guó)家藥監(jiān)局副局長(zhǎng)徐景和說，截至目前，已有75件罕見病藥品注冊(cè)申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)范圍，首批21個(gè)罕見病藥品享受到稅收優(yōu)惠。對(duì)臨床急需的境外罕見病新藥，國(guó)家藥監(jiān)局已會(huì)同國(guó)家衛(wèi)健委建立專門通道進(jìn)行審評(píng)審批，專門通道的藥品將在3個(gè)月內(nèi)完成審評(píng)。

　　罕見病的治療方案花費(fèi)高、耗時(shí)長(zhǎng)，令患者及家庭不堪重負(fù)。國(guó)家醫(yī)保局副局長(zhǎng)李滔說，據(jù)初步統(tǒng)計(jì)，在我國(guó)已經(jīng)獲批上市的55種罕見病用藥中，目前已有32種被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。今年擬談判的百余種藥品中還有10種罕見病用藥，有望在未來納入醫(yī)保目錄。

　　李滔說，在現(xiàn)有的基本醫(yī)療保障體系以外，國(guó)家醫(yī)保局也在積極與相關(guān)部門協(xié)調(diào)溝通，探索罕見病用藥保障的新機(jī)制，以提高罕見病保障的可行性和水平。

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責(zé)任編輯： 聶晨靜